Các nhà nghiên cứu từ Đại học Illinois tại Chicago đã phát hiện ra một kỹ thuật chỉnh sửa gen mới, cho phép lập trình các vết cắt tuần tự — hoặc chỉnh sửa — theo thời gian.

CRISPR là một công cụ chỉnh sửa gen cho phép các nhà khoa học thay đổi trình tự DNA trong tế bào và thậm chí có thể thêm vào một trình tự hoặc gen mong muốn. CRISPR sử dụng một loại enzyme có tên là Cas9 hoạt động giống như một chiếc kéo để tạo ra một vết cắt chính xác tại vị trí mong muốn trong DNA. Sau khi thực hiện vết cắt, các cách thức mà tế bào sửa chữa vết đứt gãy DNA có thể bị ảnh hưởng để dẫn đến những thay đổi hoặc chỉnh sửa khác nhau đối với trình tự DNA.

Việc phát hiện ra khả năng chỉnh sửa gen của hệ thống CRISPR đã được chỉ ra vào đầu những năm 2010. Chỉ trong vài năm, các nhà khoa học đã bị thu hút với việc dễ dàng hướng CRISPR nhắm mục tiêu vào hầu hết các chuỗi DNA trong tế bào hoặc nhắm mục tiêu nhiều vị trí khác nhau trong tế bào bằng một thí nghiệm duy nhất.

"Hạn chế của các hệ thống chỉnh sửa dựa trên CRISPR hiện có là tất cả các chỉnh sửa hoặc cắt giảm đều được thực hiện cùng một lúc. Không có cách nào để hướng chúng diễn ra theo trình tự, hết cái này đến cái khác", Bradley Merrill của UIC, phó giáo sư hóa sinh và di truyền phân tử tại Đại học Y khoa và là tác giả chính của bài báo cho biết.

Quy trình mới của Merrill và các đồng nghiệp liên quan đến việc sử dụng các phân tử đặc biệt được gọi là RNA dẫn đường, đưa enzyme Cas9 vào bên trong tế bào và xác định trình tự DNA chính xác mà Cas9 sẽ cắt. Họ gọi các phân tử RNA dẫn đường được thiết kế đặc biệt của họ là "proGuides" và các phân tử này cho phép chỉnh sửa trình tự DNA được lập trình bằng cách sử dụng Cas9.

Phát hiện của họ được công bố trên tạp chí Molecular Cell.

Trong khi proGuide vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm, Merrill và các đồng nghiệp có kế hoạch phát triển thêm ý tưởng của họ và hy vọng rằng các nhà nghiên cứu sẽ sớm có thể sử dụng kỹ thuật này.

Merrill cho biết: “Khả năng lập trình trước sự kích hoạt tuần tự của Cas9 tại nhiều vị trí đã tạo ra một công cụ mới cho việc nghiên cứu sinh học và kỹ thuật di truyền. Thời gian là yếu tố quan trọng đối với sự phát triển của con người và sự tiến triển của bệnh, nhưng các phương pháp hiện tại để điều tra các quá trình này về mặt di truyền không hoạt động hiệu quả với yếu tố thời gian. Hệ thống của chúng tôi cho phép chỉnh sửa gen theo cách được lập trình trước, cho phép các nhà khoa học nghiên cứu tốt hơn các quá trình nhạy với thời gian như cách ung thư phát triển từ một vài đột biến gen và thứ tự xảy ra các đột biến có thể ảnh hưởng đến bệnh như thế nào."

Link: https://phys.org/news/2021-02-gene-editing-tool.html